A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começou a oferecer um tratamento inovador e gratuito para crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e a capacidade respiratória. O tratamento envolve a terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede particular chega a aproximadamente R$ 7 milhões.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, expressou grande satisfação com a iniciativa: “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um seleto grupo de sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”.
A terapia com Zolgensma é indicada para pacientes de até 6 meses de idade que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, a incorporação do Zolgensma garante que o SUS oferecerá todas as terapias modificadoras existentes para AME tipo 1.
De acordo com dados do IBGE, estima-se que, dos 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com AME. O tratamento com Zolgensma atua substituindo a função de um gene ausente ou não funcional.
A viabilização do tratamento foi possível graças a um acordo com a indústria farmacêutica internacional, que prevê o pagamento condicionado aos resultados da terapia. O ministro Padilha enfatizou que haverá um acompanhamento contínuo do desempenho do medicamento e da melhoria na qualidade de vida das crianças e suas famílias, através de marcadores clínicos de avaliação ao longo do tratamento.
Protocolo de tratamento
Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, distribuídos em diversos estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
Os pacientes passarão por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Adicionalmente, um comitê será criado para monitorar de forma contínua os pacientes em tratamento com o medicamento.
Anteriormente ao acordo, o Zolgensma já era disponibilizado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais.
Entenda a AME
A AME é uma doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. A doença é considerada rara, afetando menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, são tratados com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Em 2024, foram emitidas mais de 800 prescrições para esses medicamentos, segundo o Ministério da Saúde.
O acordo prevê o pagamento da terapia da seguinte forma: 40% do preço total no ato da infusão; 20% após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20% após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio); e 20% após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados. Haverá cancelamento das parcelas em caso de óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
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