Famílias de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) intensificaram a pressão sobre o Ministério da Saúde (MS) para a liberação imediata do Zolgensma®, medicamento incluído no Sistema Único de Saúde (SUS) em dezembro de 2022, mas ainda sem protocolo clínico definido para aplicação.
O Zolgensma®, terapia gênica de alto custo (mais de R$ 5 milhões), é crucial para estabilizar a progressão da AME nos primeiros meses de vida. Entretanto, a falta da atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para AME impede o acesso ao tratamento. Segundo o Universo Coletivo AME, um grupo de organizações que defendem os direitos de pacientes com AME, a ausência do PCDT torna a incorporação do Zolgensma® ao SUS meramente simbólica.
Em manifesto entregue ao Departamento de Atenção Especializada e Temática do MS nesta segunda-feira (9), o Universo Coletivo AME exige uma resposta imediata sobre o atraso na publicação do PCDT atualizado, questionando a previsão real de disponibilidade do Zolgensma® no SUS. “Cansamos. Literalmente cansamos de tentar resolver por todas as vias possíveis e imagináveis”, afirma Adriane Loper, presidente do Instituto Fernando Loper, um dos signatários do manifesto. Ela relata a experiência pessoal da perda do filho, Fernando, aos 9 anos, após uma longa internação em UTI, ocorrida antes mesmo da aprovação do primeiro medicamento para AME, em 2016.
Adriane ressalta a urgência do tratamento, dado o caráter progressivo e degenerativo da AME: “A AME é uma doença que, a partir do momento que você nasce, você está perdendo neurônios motores. Ou seja, você está perdendo as tuas capacidades. Então, cada dia a mais [sem tratamento] é prejudicial”. A mesma preocupação é compartilhada por Aline Giuliani, presidente do Grupo Viva Iris, cuja filha, Iris, hoje com 20 anos, iniciou o tratamento aos 15 anos. Aline destaca a luta constante pelo acesso a tratamentos eficazes, ressaltando que “desde que o primeiro medicamento foi aprovado, ainda lá nos Estados Unidos, de lá para cá, a gente vive uma luta constante, diária, para que as pessoas recebam um tratamento tão necessário”.
O atraso na publicação do PCDT impacta não apenas os pacientes, mas também as finanças públicas. A falta de um protocolo claro leva muitos pacientes a recorrerem à justiça, aumentando significativamente os custos com o Zolgensma®. O manifesto cita um estudo de 2024, mostrando que o gasto médio do MS para a compra do medicamento para 109 pacientes foi de R$ 8,67 milhões por dose, enquanto o preço negociado para disponibilização via PCDT era de R$ 5,72 milhões por frasco, preço este condicionado à publicação do PCDT.
Sobre a AME, a doença é genética, degenerativa, e afeta a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, comprometendo funções vitais como respirar, engolir e se mover. A gravidade varia de acordo com o tipo de AME (0 a 4), influenciando a idade de início dos sintomas e o grau de comprometimento muscular. Atualmente, o SUS oferece três medicamentos para AME, sendo o Zolgensma® uma terapia de dose única, administrada por via intravenosa, indicada para crianças com AME tipo 1 com até seis meses de idade e fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia. Os outros dois medicamentos, nusinersena e risdiplam, são administrados com periodicidade.
Em nota, o Ministério da Saúde informou que, em 2 de dezembro, houve uma reunião com representantes da Novartis, fornecedora exclusiva do Zolgensma®, para discutir o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR). A pasta alega aguardar o posicionamento da Novartis e afirma ter enviado uma minuta de acordo. O MS destaca a complexidade do processo, por exigir monitoramento da eficácia do tratamento em longo prazo e que este seria o primeiro acordo envolvendo pagamento após monitoramento individual no SUS. O ministério garante que nenhum paciente com indicação médica e decisão judicial favorável ficou sem tratamento.
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