Resumo da Notícia
O Hospital Universitário Onofre Lopes, da Universidade Federal do Rio Grande do Norte (Huol-UFRN), abriu recrutamento para um estudo clínico pediátrico voltado à Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), uma doença rara, crônica e potencialmente fatal que afeta as células do sangue.
A pesquisa coloca o Hospital Universitário Onofre Lopes como única unidade da rede Ebserh nas regiões Norte e Nordeste com investigação ativa dessa condição em crianças, em um cenário onde o diagnóstico costuma ser tardio e os estudos são escassos.
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A habilitação do hospital para conduzir o estudo ocorreu em dezembro de 2025, após aprovação regulatória, validação de equipamentos e treinamento específico da equipe do Centro de Pesquisa Clínica da instituição. O grupo é formado por oito profissionais capacitados para acompanhar crianças durante todas as etapas da pesquisa, desde a triagem até o monitoramento clínico.
Segundo Ana Katarine Caldeira, chefe do Setor de Gestão da Pesquisa e da Inovação Tecnológica da unidade, o estudo é direcionado a crianças que apresentem sinais compatíveis com a HPN. “Podem participar crianças que apresentem sintomas como anemia, urina escura, semelhante à cor de Coca-Cola, e trombose, mediante identificação e indicação feitas por qualquer profissional pediatra. Durante o estudo, é realizado o exame que atesta se a criança está com a doença ou não”, explica.
A Hemoglobinúria Paroxística Noturna é considerada uma enfermidade rara e de difícil identificação clínica. Cansaço persistente, episódios repetidos de anemia, dores corporais e trombose sem causa aparente estão entre os sinais que exigem atenção médica especializada. A data de 26 de fevereiro, dedicada mundialmente à conscientização sobre a HPN, reforça a necessidade de diagnóstico precoce e informação qualificada, especialmente quando a condição afeta crianças.
Doença rara, genética adquirida e com riscos graves
A médica Cassandra Valle, hematologista pediátrica e investigadora principal do estudo, detalha a gravidade do quadro. “Trata-se de um distúrbio genético adquirido, raro, que afeta de um a dez casos por milhão de pessoas e provoca redução ou ausência de uma proteína presente na célula-tronco hematopoética, que dá origem às demais células sanguíneas. A ausência dessa proteína faz com que essas células fiquem predispostas à destruição pelo sistema complemento”, afirma.
Embora a HPN seja mais comum em adultos acima dos 30 anos, a especialista destaca que crianças também podem ser acometidas. Nesses casos, a destruição recorrente das hemácias leva a anemia intensa, maior risco de trombose, falência da medula óssea e, em situações extremas, evolução para aplasia medular com indicação de transplante.
“Podemos destacar como principais manifestações uma anemia hemolítica com Coombs direto negativo [quando a anemia, se presente, provavelmente não é autoimune], além de um quadro hemolítico não hereditário, após exclusão de outras causas. Em adultos e crianças, pode haver diminuição do número de plaquetas e eventos trombóticos sem causa aparente, evolução para pancitopenia [queda dos glóbulos vermelhos, brancos e das plaquetas], falência medular e até comprometimento da função renal”, completa.
Como o diagnóstico é feito no estudo
O diagnóstico da HPN parte da suspeita clínica diante de um quadro de destruição das células sanguíneas. “São solicitados exames como o teste de Coombs direto, além de outros testes laboratoriais de fácil acesso, como hemograma e LDH. Também pode ser realizada análise do sangue periférico por citometria de fluxo, exame disponibilizado no estudo realizado no Huol”, explica Valle.
No campo do tratamento, as abordagens variam conforme a gravidade do comprometimento da medula óssea. “Existem medicamentos que inibem o complemento responsável pela destruição das hemácias e há também um novo medicamento de uso oral, ainda em fase de estudo no Huol, que oferecerá mais comodidade ao participante, já que não será administrado por via endovenosa”, ressalta. Medidas complementares incluem suplementação de ferro, ácido fólico, uso de anticoagulantes e transfusões, quando necessárias.
Para a instituição e para a UFRN, o estudo representa um avanço estratégico. “Por ser muito incomum na infância, há poucos estudos sobre medicamentos direcionados a essa patologia. Um ensaio clínico pediátrico permite compreender melhor as manifestações, a resposta às terapias e os impactos no desenvolvimento de crianças e adolescentes”, avalia a investigadora.
“Essa iniciativa nos consolida como centro de referência em patologias hematológicas, sendo o único centro das regiões Norte e Nordeste com recrutamento para essa condição, com foco no estudo de novos medicamentos”, conclui.
A triagem dos participantes é realizada pelo Centro de Pesquisa Clínica do Huol, pelo telefone (84) 99670-8676. Crianças do Norte e Nordeste com suspeita de HPN podem participar mediante avaliação e indicação de pediatra, com direito a acompanhamento especializado, medicação em estudo e ressarcimento de despesas relacionadas à pesquisa.
